Các nguyên nhân dẫn tới tích tụ protein có thể hỗ trợ phát triển phương pháp điều trị sa sút trí tuệ

Các nhà nghiên cứu từ Đại học Macquarie, phối hợp với các đồng nghiệp từ Đại học Toronto, Đại học Y & Khoa học Sức khỏe Mohammed Bin Rashid (Dubai), đã đạt được một bước đột phá quan trọng trong quá trình nghiên cứu rối loạn thần kinh khởi phát muộn có tên là liệt trên nhân tiến triển (progressive supranuclear palsy - PSP). Liệt trên nhân tiến triển là bệnh lý thoái hóa hệ thần kinh trung ương hiếm gặp, gây liệt vận nhãn tiến triển, chậm vận động, co cứng cơ, loạn trương lực ...

Tương tự như bệnh Parkinson, PSP xuất phát từ sự chết đi của các tế bào thần kinh tại những vùng não chịu trách nhiệm phối hợp vận động và hành vi. Điều này có thể dẫn đến các vấn đề về dáng đi, thăng bằng, lời nói và chuyển động của mắt. Hiện nay chưa có phương pháp điều trị nào cho PSP, và phần lớn bệnh nhân chỉ sống được từ sáu đến tám năm kể từ khi được chẩn đoán.

Protein tau liên kết vi ống (microtubule-associated protein tau - MAPT) có liên quan đến PSP và chứng sa sút trí tuệ khi tích tụ bất thường và làm tắc nghẽn các tế bào thần kinh cũng như các tế bào thần kinh đệm xung quanh hỗ trợ chúng. Protein tau đóng vai trò thiết yếu trong chức năng bình thường của não bộ, tuy nhiên khi sản sinh quá mức, chúng có thể trở thành mầm bệnh.

MAPT là một trọng tâm nghiên cứu chính của Trung tâm Nghiên cứu Sa sút Trí tuệ Đại học Macquarie (Dementia Research Centre - DRC), với các hướng nghiên cứu nhằm phát triển các liệu pháp tiềm năng nhằm loại bỏ sự tích tụ của MAPT hoặc giảm sự sản sinh MAPT trong não.

TS. Shelley Forrest, Nghiên cứu viên tại DRC và là tác giả chính của nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Acta Neuropathologica, nhận định rằng các phát hiện trong nghiên cứu lần này là hết sức đáng khích lệ.

“Chúng tôi tập trung vào RNA được phiên mã thành protein tau, và chúng tôi là nhóm đầu tiên chứng minh rằng RNA của tau được biểu hiện không chỉ trong tế bào thần kinh mà còn trong cả các tế bào thần kinh đệm hỗ trợ,” bà cho biết. Trước đây chưa có ai xác định được nguyên nhân vì sao protein tau bất thường lại tích tụ, nhưng chúng tôi đã có thể làm sáng tỏ hai cơ chế tiềm năng dẫn đến sự truyền tải và tích lũy tau trong các tế bào não, cũng như sự lan rộng của chúng trong não bộ.

Điều này mở ra khả năng phát triển các chiến lược điều trị kép nhắm vào cả hai con đường gây bệnh của protein tau, thay vì chỉ nhắm đến một trong hai. Nghiên cứu này cung cấp một góc nhìn hoàn toàn mới về cơ chế gây bệnh của PSP, và tiềm năng mở rộng sang các bệnh lý liên quan đến protein tau khác như Alzheimer.

Nghiên cứu kéo dài ba năm này được tài trợ bởi Quỹ Ý tưởng của Hội đồng Nghiên cứu Y tế và Sức khỏe Quốc gia Úc (National Health and Medical Research Council Ideas Grant).